O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după ce a urmat un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, suferea de anemie hemolitică autoimună, sindrom antifosfolipidic și trombocitopenie imună, afecțiuni care o obligau să primească transfuzii zilnice de sânge. Terapia inovatoare, bazată pe celule CAR-T, a oferit o speranță reală de vindecare.
nn
Pacienta a fost tratată cu terapia CAR-T, o abordare revoluționară utilizată în tratarea cancerelor, care implică modificarea celulelor sistemului imunitar pentru a ținti specific o anumită țintă. În cazul acestei femei, cercetătorii au extras celulele T ale acesteia și le-au modificat genetic pentru a ținti celulele B defecte, responsabile de producerea anticorpilor care atacau propriile celule. După reintroducerea acestor celule modificate în organism, simptomele pacientei s-au ameliorat rapid.
nn
O viață recuperată după ani de suferință
Conform declarațiilor medicilor, la doar câteva săptămâni de la efectuarea tratamentului, pacienta nu mai avea nevoie de transfuzii și a înregistrat o îmbunătățire semnificativă a stării de sănătate. Aproape un an mai târziu, ea se află în remisiune completă, fără a mai necesita tratament și putând duce o viață aproape normală. „Tratamentul s-a dovedit extrem de eficient în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune. După mai bine de un deceniu de boală, pacienta se află acum în remisiune fără tratament și poate duce o viață aproape normală. Această terapie i-a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții”, a declarat Fabian Muller, hematolog la Spitalul Universitar din Erlangen (Germania).
nn
În cazul acestei afecțiuni specifice, celulele B funcționau anormal și „ordonau” sistemului imunitar să atace globulele roșii, trombocitele și alte țesuturi sănătoase. Tratamentul a vizat eliminarea acestor celule B defecte. După 322 de zile, celulele B au început să reapară, însă, majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, ceea ce înseamnă că nu mai atacau celulele sănătoase. În aceeași perioadă, pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără ca noi cheaguri să apară. Nu au fost observate alte efecte adverse semnificative.
nn
Cum funcționează terapia CAR-T?
Terapia cu celule CAR-T este un tratament imunoterapic bazat pe utilizarea celulelor T modificate genetic. Aceste celule T, responsabile de lupta împotriva infecțiilor și a cancerului, sunt prelevate din sângele pacientului. În laborator, celulele T sunt modificate genetic cu un receptor special numit CAR (Receptorul Antigenic Chimeric). Acest receptor permite celulelor T să recunoască și să atace specific celulele canceroase sau, în cazul de față, celulele responsabile de bolile autoimune. După ce sunt modificate, aceste celule CAR-T sunt reintroduse în organismul pacientului, unde își vor căuta și distruge celulele țintă.
nn
Echipa de cercetare a testat anterior această terapie și pe alte boli autoimune, inclusiv la pacienți cu lupus, unde s-au obținut rezultate similare de remisiune. Studiul a fost publicat în revista Med. Chiar dacă este vorba despre un singur caz, rezultatele sunt extrem de promițătoare, însă sunt necesare studii clinice mai ample pentru confirmare.
